¿El ensayo es válido?

¿El láser de baja intensidad es un tratamiento eficaz para la epicondilitis lateral? ¿Los programas de estiramiento pueden prevenir el desarrollo de una contractura después de un golpe? ¿El uso de una válvula flutter puede reducir las complicaciones respiratorias postoperatorias? Solo se puede dar una respuesta rigurosa a esas cuestiones con ensayos clínicos diseñados e implementados adecuadamente. Desafortunadamente, la literatura científica incluye tanto aquellos ensayos bien realizados con conclusiones válidas y aquellos mal realizados con conclusiones inválidas. El lector debe ser capaz de distinguir entre los dos tipos de ensayos. Este tutorial describe los puntos clave de los ensayos clínicos (o “filtros metodológicos) que les confieren validez.

Algunos estudios que pretenden determinar la efectividad de los tratamientos fisioterapéuticos simplemente reúnen un grupo de sujetos con una patología en particular y toman medidas de la severidad de la enfermedad antes y después del tratamiento. Si los sujetos mejoran durante el período de tratamiento, entonces se considera que el tratamiento ha sido eficaz. Los estudios que emplean este método raramente proporcionan pruebas satisfactorias de la eficacia del tratamiento, ya que raramente es cierto que las mejorías observadas se debieran al tratamiento, y no a variables externas como la recuperación natural, la regresión estadística (un fenómeno estadístico por el cual las personas se vuelven menos “extremas” en el tiempo simplemente como resultado de la variabilidad de su enfermedad), al efecto placebo, o el efecto “Hawthorne” (por el que los sujetos informan de mejorías porque piensan que es lo que el investigador quiere oír). La única manera satisfactoria de hacer frente a esas amenazas a la validez del estudio es tener un grupo de control. Así la comparación se realiza entre los resultados obtenidos de sujetos que recibieron el tratamiento y de los sujetos que no recibieron el tratamiento.

La lógica de los estudios controlados es que, por término medio, las variables externas actúan en el mismo grado tanto en el grupo de tratamiento como en el de control, de modo que cualquier diferencia al finalizar el experimento se deberá al tratamiento. A modo de ejemplo, es bien sabido que la mayoría de los casos de lumbalgia aguda se resuelven espontánea y rápidamente, incluso en ausencia de algún tratamiento, por lo que una muestra de sujetos que mejora en el curso del tratamiento no constituye evidencia de la eficacia del tratamiento. Un ensayo controlado que demuestra que los sujetos tratados mejoran mas que los sujetos de control constituye una fuerte evidencia de que la mejoría se debe al tratamiento, ya que la mejoría natural se ha producido en ambos grupos. La observación de que los sujetos tratados que han mejorado mas que los sujetos control sugiere que algo más que la recuperación natural ha provocado la mejoría de los sujetos. Tenga en cuenta, que en un estudio controlado, el grupo de “control” no tiene que recibir tratamiento. A menudo, en ensayos controlados, la comparación es entre un grupo que recibe una terapia convencional y un grupo experimental que recibe la terapia convencional más el tratamiento. Por otra parte, algunos ensayos comparan un grupo de control que recibe un tratamiento convencional con un grupo experimental que recibe una nueva terapia.

En gran medida, los grupos de control solo proveen de protección contra los efectos de confusión de variables extrañas en la medida en que los grupos de tratamiento y control son iguales. Solo cuando los grupos de tratamiento y control sean iguales en todos los aspectos que determinan el resultado (que no sea recibir o no recibir tratamiento) el investigador puede tener la certeza que las diferencias entre los grupos al finalizar el ensayo son debidas al tratamiento. En la práctica esto se logra mediante la asignación aleatoria de la muestra de sujetos disponibles a los grupos de tratamiento y de control. Esto asegura que los factores externos como el alcance de la recuperación natural tienen los mismos efectos en el grupo de tratamiento y en el grupo de control. De hecho, cuando los sujetos se asignan aleatoriamente en los grupos, las diferencias entre los grupos de tratamiento o control solo pueden ser debidas al tratamiento o a la casualidad, y es posible descartar la casualidad si las diferencias son suficientemente grandes – esto es lo que los test estadísticos hacen. Tenga en cuenta que esta es la única forma de asegurarse de que los grupos de tratamiento y de control sean comparables. No hay alternativa verdaderamente satisfactoria a la asignación aleatoria.

Incluso cuando los sujetos son asignados aleatoriamente a los grupos, es necesario asegurar que el efecto (o falta de efecto) del tratamiento no está distorsionado por “el sesgo del observador”. Este se refiere a la posibilidad de que la creencia del investigador en la efectividad del tratamiento puede inconscientemente distorsionar la medición de los resultados del tratamiento. La mejor protección es proporcionada por el “enmascaramiento” del observador – asegurándose de que la persona que mide los resultados no sabe si el sujeto ha recibido o no el tratamiento. Por lo general, conviene que los pacientes y fisioterapeutas estén “enmascarados”. Cuando los pacientes han sido enmascarados, se puede saber si el aparente efecto de la terapia se debe al efecto placebo o el efecto Hawthorne (el paciente sabe que está siendo estudiado y cambia su comportamiento). El enmascaramiento de fisioterapeutas a la terapia que están aplicando a menudo es difícil o imposible, pero en aquellos estudios donde los fisioterapeutas están enmascarados respecto a la terapia (como por ejemplo en ensayos con láser de baja intensidad donde el dispositivo emite láser o una luz, pero el fisioterapeuta no es informado de qué emitirá su dispositivo), se podrá conocer que los efectos de la terapia no son debidos al entusiasmo del fisioterapeuta en relación a la terapia, en lugar de a la terapia en sí misma.

También es importante que algunos sujetos interrumpan su participación (abandonar) durante el desarrollo del ensayo. Esto puede ser debido a que los abandonos pueden distorsionar seriamente los resultados del estudio. Un verdadero efecto del tratamiento puede ser encubierto si los sujetos del grupo de control, cuyo estado empeoró durante el periodo del estudio, abandonan para buscar tratamiento, haciendo que la media del resultado del grupo de control parezca mejor de lo que en realidad fue. Por el contrario, si el tratamiento provoca que empeore la enfermedad de aquellos sujetos que abandonan el estudio, el tratamiento puede parecer más efectivo de lo que en realidad fue. Por esa razón los abandonos siempre introducen incertidumbre en la validez de un ensayo clínico. Por supuesto, cuanto mayor sea el número de abandonos mayor será la incertidumbre – una regla básica indica que si más del 15 %de los sujetos abandonan el estudio, el estudio tendrá potencialmente graves deficiencias. Algunos autores simplemente no informan del número de abandonos. Estos estudios son considerados potencialmente no válidos, en base al principio científico de culpable hasta que se demuestre lo contrario.

En resumen, los ensayos clínicos válidos:

• asignación aleatoria de los sujetos a los grupos de tratamiento y de control
• observadores enmascarados, y pacientes y Fisioterapeutas preferiblemente también enmascarados
• tener el mínimo de abandonos.

La próxima vez que lea un ensayo clínico de un tratamiento fisioterapéutico, pregúntese si el ensayo cumple con estos criterios. Como regla general, aquellos ensayos que no cumplan con esos criterios pueden ser inválidos o no ser considerados como dotados de una fuerte evidencia de la efectividad del tratamiento (o sin efectividad). Los ensayos que satisfacen estos criterios deberán ser leídos atentamente y sus resultados deberán ser recordados¡

Si desea leer más sobre la evaluación de la validez del ensayo, pruebe:

Guyatt GH, Sackett DL, Cook DJ (1993). User’s guide to the medical literature: II. How to use an article about therapy or prevention: A. Are the results of this study valid? JAMA 270:2598-2601.